罕见病发展中心：2019年中国罕见病药物可及性报告
2019年中国罕见病药物可及性报告
罕见病，是指发病率很低、很少见的疾病，一般为慢性、严重的疾病，常常危及生命。罕见病并非特指某种疾病，而是对一大类散落在各个疾病系统的罕见疾病的统称。罕见病本质上是一种社会定义，是一个相对概念，在时间的维度里是可变的可被重新定义的社会认知。随着人类对疾病的研究逐渐深入，有些罕见病可能会成为常见病，每年也都有新的罕见病例被报道。所以，在全球层面，并没有一个统一且被普遍接受的对罕见病的定义。
目前，部分国家和地区对罕见病的定义如下：
• 美国 2002 年通过《罕见病法案》将罕见病定义为在美国患病人数低于 20 万人的疾病。美国目前约有2,500~3,000 万罕见病患者，其中一半以上是儿童。
• 欧盟对罕见病的定义是患病率低于 1/2,000 的慢性、渐进性且危及生命的疾病。欧洲目前约有 2,400 万~3,600 万罕见病患者，占欧盟 25 国总人口的 6%~8%。
• 日本对于罕见病的法律定义为在日本患病人数低于 5 万人，或患病率低于 1/2,500 的疾病。
• 我国台湾地区 2000 年通过《罕见疾病防治及药物法》将罕见疾病定义为盛行率在万分之一以下，或经审定被纳入的疾病]。
• 被中国研究者广泛引用的世界卫生组织（WHO）对罕见病的定义“患病人数占总人口的 0.065% ～ 0.1%之间的疾病或病变”事实上并不存在。WHO 尚未对罕见病做过官方定义。
根据美国食品与药物管理局（FDA）的统计，全球已知的罕见病约有 7,000 多种，占人类疾病数量的 10%。全球罕见病患者已超过 2.5 亿，患者中近 50% 为儿童。已知的 7,000 多种罕见病中，仅有不到 10% 的疾病有已批准的治疗药物或方案 [6]。大部分罕见病威胁患者生命或严重影响生存质量，但在有药物治疗的情况下，部分罕见病的疾病进程可逐渐得到控制，直至被管理成为慢性疾病。
本文来源：https://www.2haoxitong.net/k/doc/fa539a69487302768e9951e79b89680202d86b59.html
文档为doc格式